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第一家“西湖制造”落地,他开发的红细胞治疗技术很多人能用上

发布时间:2020-06-08 阅读数:5253

       用自己身上的一小管血,就可以治疗痛风?在科学家的努力下,这个大胆想象从认真求证进入到成果落地的阶段。近日,西湖生物医药科技(杭州)有限公司(简称西湖生物医药)正式宣布完成近亿元Pre-A轮融资。这是西湖大学成立后第一个自主科技成果产业转化落地项目西湖生物医药的核心技术来自于高晓飞的“干细胞与器官再生”实验室,他们研发出个性化的新型红细胞治疗技术,可用于治疗痛风和血友病、苯丙酮尿症等罕见病甚至癌症。什么是细胞治疗?高晓飞的细胞治疗技术有何独到之处?


       神奇的红细胞

       细胞治疗是近年来生命科学领域最具潜力的疾病治疗技术手段之一,它利用一些细胞的特性,采用生物工程方法特殊处理后,使这些细胞具有治疗疾病的功效。

       作为西湖大学首批引进的高层次人才,高晓飞一直致力于这方面的研究,他的主攻对象是人体内的红细胞——即抽出人体内的一小管血,提取其中的造血干细胞,改造成为携带药物的红细胞,然后输回人体内,从而实现治疗各种疾病的目标。

       为什么选择红细胞?

       “红细胞在临床上,经常被认为是最没意思的细胞。”高晓飞说,但它的一些生物学特点可以用来做很多有意思的事情。

       首先,它很多。红细胞是人体内数量最多的细胞,大约占细胞总量的四分之一,每秒钟就有两三百万个红细胞新生。其次,它不会变异。红细胞没有细胞核,也就是说不存在染色体、没有DNA,不会遗传突变,因此即使改造以后,也无畸变可能。第三,它很安全。红细胞在人体循环系统中只能存在120天,之后它就会在肝脾中被清除,被改造的红细胞也就安全地撤离人体。

       为了确认其安全性,高晓飞还特意做过一项测试,证实加载药物以后的红细胞,既不会改变原有的血型,也不会改变血液的携氧能力等。

       红细胞的这些优点,决定了它非常适合用于开发细胞治疗技术。而目前能成熟应用这类技术的公司在世界范围内非常少,西湖生物医药的创立,在这一领域占领了一个制高点。

       痛风有望不“痛”

       听上去是不是有点神奇?改造后的红细胞具体是如何治疗这些疑难病症的?以很多人熟悉的痛风为例——

       “到西湖大学之前,我从来不知道国内的痛风患者原来有那么多。”高晓飞说。根据中国疾控中心数据显示,我国痛风人群总数已经超过八千万。痛风的原因是体内过高的尿酸在关节中形成了结晶,引起严重的炎症反应和关节性疼痛。因此,治疗痛风的思路之一就是降低尿酸

       科学家们将目光投向了尿酸氧化酶,它可以把尿酸转化成尿囊素,尿囊素对人体来说是安全的,而且是一种高度可溶的化合物,很容易被肾脏排出体外。但人体内的尿酸氧化酶含量非常低。早在1970年,就有人提出是否能把尿酸氧化酶装进红细胞后输入体内,以此降低尿酸指数,但受到当时科技水平的限制,这一设想还仅仅处于理论阶段。

       站在巨人的肩膀上,高晓飞让理论变成现实:他在红细胞中设置一个转运通道,让更多的尿酸氧化酶“搭乘”红细胞进入体内,使尿酸迅速氧化转换成尿囊素,从而达到治疗痛风的效果。这个设想很快在实验小鼠身上看到了成效。根据测算,这样的一次治疗仅需小于人体正常红细胞1%的量,即痛风患者只需被抽取10~30毫升的血,这几乎不会给人体带来任何负担。

       当然,看起来好像很简单,其实这里却隐藏着一个技术难点:仅仅抽出一小管血,怎么能再生出足够多的体外红细胞?高晓飞团队开创性地利用外周血中少量的造血干细胞进行体外培养分化,以获得大量红细胞;同时,他们建立了稳定的、针对该细胞的红系分化培养体系及条件,可以将体外红系祖细胞的自我复制次数提升至7~10次,显著高于此前已经报道的分化速度。

       目前,西湖生物医药针对痛风的创新疗法,已与浙医二院开展临床合作。

       更难得的是治罕见病

       红细胞疗法能做的事,远远不止于治疗痛风纯红细胞再生障碍性贫血、苯丙酮尿症、血友病、法布瑞氏症……这些听上去很拗口的名字,这些承载着无数痛苦的罕见病,或许都将随着红细胞治疗技术的成果转化落地而看到希望。

       比如罕见病苯丙酮尿症,在中国大约有12万~15万病人。苯丙酮尿症,是由于肝脏里的苯丙氨酸羟化酶减少或功能缺陷,苯丙氨酸无法转化成酪氨酸,只能通过其他途径进行代谢,从而产生的有害物质苯丙酮酸在血管内堆积,伤害神经系统,最终导致智力落后或者发育停止。

       在7000多种罕见病里,苯丙酮尿症是为数不多可以治疗的一种。患者需要从婴儿时期开始,摄入低苯丙氨酸或者不含苯丙氨酸的食物,从“吃”这个源头上杜绝苯丙氨酸进入体内。而高晓飞实验室的治疗方案是,将苯丙氨酸裂解酶转入患者自身来源的血液干细胞中,在实验室经过三周定向诱导成为红细胞,保证酶稳定地存在于红细胞内,再将改造后的红细胞输入患者体内,让苯丙氨酸裂解酶工作起来。这意味着苯丙酮尿症病人就可以和正常人一样,不用再在饮食有忌口。

       科学研究远非一日之功西湖生物医药的红细胞治疗技术背后,是基于无数科学家们对于红细胞研究,测序技术发展,以及疾病机理的认识。


来源:西湖大学


 
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